Pfizer génterápiás kezelése: Új remény a B hemofíliás betegek számára

Az Egyesült Államokban engedélyezték a Pfizer Beqvez nevű génterápiás kezelését, amely a B hemofíliát kezeli, és a tervek szerint még az év negyedik negyedévében piacra kerülhet.

Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a Pfizer által fejlesztett Beqvez nevű gyógyszert, amely az első engedélyezett génterápiás kezelés az Egyesült Államokban a B hemofíliában szenvedő felnőttek számára. A kezelés célja, hogy a betegek szervezete képes legyen a véralvadáshoz nélkülözhetetlen anyagok előállítására. A gyógyszer bevezetése még ebben a negyedévben várható, és 3,5 millió dolláros áron lesz elérhető, ami az ország egyik legdrágább gyógyszerévé teszi.

A Beqvez egy egyszeri kezelés, amelynek célja a betegek életminőségének javítása a kezelési terhek csökkentésével. A készítmény hatékonyságát késői fázisú vizsgálatok igazolták, ahol jobb eredményeket ért el, mint a standard kezelések.

A Pfizer a Covid-üzletág visszaesése után igyekszik helyreállítani üzletmenetét, és a Beqvez bevezetésével további betegségterületekre is koncentrál, beleértve a rákgyógyszereket is. A gyógyszer jogait 2014-ben szerezte meg a Spark Therapeutics-tól. A vállalat egy garanciális programot is indított, amely pénzügyi védelmet nyújt az esetleges hatékonysági hibák ellen, és versenybe száll az ausztrál CSL Behring Hemgenix nevű hasonló kezelésével.

A Pfizer és a Spark Therapeutics közötti együttműködés eredményeként a Beqvez génterápiás kezelés új reményt jelent a B hemofíliás betegek számára. Az FDA által jóváhagyott kezelés célja, hogy a betegek szervezete képes legyen a véralvadáshoz nélkülözhetetlen faktor IX előállítására, amelynek hiánya okozza a betegséget. A kezelés egyetlen adagja hosszú távú megoldást kínálhat a betegek számára, akik így kevesebb véralvadási faktort igénylő injekciót kell, hogy kapjanak, vagy akár teljesen megszabadulhatnak a rendszeres kezeléstől.

A Beqvez bevezetése jelentős előrelépést jelent a génterápiás kezelések terén, és a Pfizer stratégiájának fontos részét képezi, amely a vállalatot a Covid-19 utáni időszakban is piacvezető pozícióba kívánja emelni. A gyógyszer bevezetése a negyedik negyedévben várható, és a 3,5 millió dolláros árcédula ellenére a vállalat bizakodó a sikerességét illetően. A Pfizer egy garanciális programot is indított, amely pénzügyi védelmet nyújt az esetleges hatékonysági hibák ellen.

A Pfizer a Spark Therapeutics-szal való együttműködés révén jutott hozzá a Beqvezhez, és a kezelés bevezetésével a vállalat további betegségterületekre is koncentrál, beleértve a rákgyógyszereket is. A gyógyszer bevezetése a negyedik negyedévben várható, és a 3,5 millió dolláros árcédula ellenére a vállalat bizakodó a sikerességét illetően. A Pfizer egy garanciális programot is indított, amely pénzügyi védelmet nyújt az esetleges hatékonysági hibák ellen.