Pfizer génterápiája új reményt jelenthet a hemofília B kezelésében
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ajánlása alapján új lehetőség nyílhat meg a hemofília B kezelésében a Pfizer génterápiás készítményével, amely ígéretes alternatívát kínálhat a jelenlegi, rendszeres véralvadási fehérje infúziók helyett.
Az EMA a Pfizer génterápiájának "feltételes forgalomba hozatali engedély" megadását javasolta, amely lehetővé teszi a kevésbé átfogó adatokkal rendelkező gyógyszerek piacra jutását, különösen gyógyszerhiány esetén. Az Európai Bizottságnak még jóvá kell hagynia a CHMP ajánlását, amelyet általában követnek.
A készítmény, amely az Egyesült Államokban és Kanadában már engedélyezett és Beqvez néven ismert, egyszeri terápiaként alkalmazható, és az ára 3,5 millió dollár, ami megegyezik egy ausztrál gyógyszergyártó, a CSL által kifejlesztett rivális génterápiájának árával.
A hemofília B-ben szenvedő betegek egy génhiba miatt nem képesek megfelelően termelni az alvadási faktorokat, ami sérülések vagy műtétek után súlyos vérzéshez vezethet. A betegség főként férfiakat érint, és a Pfizer terápiája célja, hogy hetente vagy havonta többször szükséges intravénás infúziók helyett, a beteg saját szervezete állítsa elő a szükséges fehérjét.
A terápia hatékonyságát egy késői szakaszban lévő vizsgálat igazolta, amely szerint a kezelés egyetlen adagja egy év elteltével ugyanolyan hatékony volt, mint a hagyományos fehérjeinfúziók. A kezelt betegek 60 százalékánál a vérzés teljesen megszűnt, szemben a hagyományos kezelést kapók 29 százalékával.
A Pfizer bejelentette, hogy a kezelés hosszú távú hatékonyságát és biztonságosságát további 15 évig fogja nyomon követni.