Pfizer génterápiája zöld utat kapott
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ajánlására alapozva hamarosan elérhetővé válhat Európában a Pfizer új génterápiája, amely a ritka és súlyos hemofília B betegség kezelésére szolgál.
Az EMA a nemzeti hatóságoknak javasolta a feltételes forgalomba hozatali engedély megadását, ami lehetővé teszi a kezelés alkalmazását még nem teljesen átfogó adatok birtokában is, így gyorsabban reagálva a betegek sürgős szükségleteire. A terápia már korábban engedélyezést nyert Kanadában és az Egyesült Államokban, azonban az Európai Bizottságnak még jóvá kell hagynia az EMA döntését. Az Egyesült Államokban és Ausztráliában a kezelés költsége eléri a 3,5 millió dollárt, ami körülbelül 1,26 milliárd forintnak felel meg.
A hemofília B egy genetikai rendellenesség, amelyben a véralvadási faktorokat kódoló gén hibás működése miatt súlyos vérzések léphetnek fel akár apró sérülések után is, vagy akár spontán módon. A világon körülbelül 38 ezer embert érint, főként férfiakat. Jelenlegi kezelése rendszeres véralvadási fehérje infúziók beadását igényli, hetente vagy havonta. Az új génterápiás módszerrel azonban lehetőség nyílik arra, hogy a betegek csupán egyetlen infúzióval megkapják a szükséges kezelést.
A Pfizer génterápiájának hatékonyságát egy késői szakaszú vizsgálat igazolta, amely szerint a terápia egy év után is hatékony maradt, és a résztvevők 60 százalékánál teljesen megszűnt a vérzés, szemben a korábbi módszerek 29 százalékos sikerarányával. A vállalat bejelentette, hogy az új kezelést további 15 évig monitorozni fogják.